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    Como a IA está ajudando a resolver o problema do trabalho no tratamento de doenças raras

    Destaques 06/02/2026Redação SantotechPor Redação Santotech6 minutos de leitura
    Image Credits: Web Summit
    Image Credits: Web Summit

    A biotecnologia moderna tem as ferramentas para editar genes e projetar drogas, mas milhares de doenças raras permanecem sem tratamento. Segundo executivos da Insilico Medicine e da GenEditBio, o ingrediente desaparecido há anos vem encontrando pessoas inteligentes suficientes para continuar o trabalho. A IA, dizem eles, está se tornando o multiplicador de força que permite que os cientistas assumam problemas que a indústria há muito deixou intocados.

    Falando esta semana no Web Summit Qatar, o presidente da Insilico, Alex Aliper, expôs o objetivo de sua empresa de desenvolver “superinteligência farmacêutica”. A Insilico lançou recentemente o seu “GMI” MMAI que visa formar modelos de língua grande generalistas, como ChatGPT e Gemini, para executar, bem como modelos especializados.

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    O objetivo é construir um modelo multimodal e multitarefa que, diz Aliper, possa resolver muitas tarefas diferentes de descoberta de drogas simultaneamente com precisão sobre-humana.

    “Nós realmente precisamos dessa tecnologia para aumentar a produtividade de nossa indústria farmacêutica e enfrentar a escassez de mão-de-obra e talento nesse espaço, porque ainda há milhares de doenças sem cura, sem quaisquer opções de tratamento, e há milhares de distúrbios raros que são negligenciados”, disse Aliper em entrevista ao TechCrunch. “Precisamos de sistemas mais inteligentes para enfrentar esse problema.”

    A plataforma da Insilico ingere dados biológicos, químicos e clínicos para gerar hipóteses sobre alvos de doenças e moléculas candidatas. Ao automatizar etapas que antes exigiam legiões de químicos e biólogos, Insilico diz que pode peneirar vastos espaços de design, nomear candidatos terapêuticos de alta qualidade e até mesmo reaproveitar as drogas existentes – tudo com custo e tempo drasticamente reduzidos.

    Por exemplo, a empresa usou recentemente seus modelos de IA para identificar se os medicamentos existentes poderiam ser reaproveitados para tratar a ELA, um distúrbio neurológico raro.

    Mas o gargalo de mão-de-obra não termina na descoberta de drogas. Mesmo quando a IA pode identificar alvos ou terapias promissoras, muitas doenças requerem intervenções em um nível biológico mais fundamental.

    GenEditBio faz parte da “segunda onda” da edição de genes CRISPR, na qual o processo se afasta da edição de células fora do corpo (ex vivo) e em direção à entrega precisa dentro do corpo (in vivo). O objetivo da empresa é fazer da edição genética uma injeção de um e feito diretamente no tecido afetado.

    “Desenvolvemos um ePDV proprietário, ou projetou veículo de entrega de proteína, e é uma partícula semelhante a um vírus”, disse o cofundador e CEO da GenEditBio, Tian Zhu, ao TechCrunch. “Aprendemos com a natureza e usamos métodos de aprendizado de máquina de IA para minerar recursos naturais e descobrir quais tipos de vírus têm uma afinidade com certos tipos de tecidos.”

    Os “recursos naturais” a que Zhu está se referindo é a enorme biblioteca da GenEditBio de milhares de nanopartículas de polímeros não-virais, não-virais – essencialmente veículos de entrega projetados para transportar com segurança ferramentas de edição de genes em células específicas.

    A empresa diz que sua plataforma NanoGalaxy usa a IA para analisar dados e identificar como as estruturas químicas se correlacionam com alvos de tecido específicos (como o olho, fígado ou sistema nervoso). A IA então prevê quais ajustes na química de um veículo de entrega o ajudarão a transportar uma carga útil sem desencadear uma resposta imune.

    O GenEditBio testa seus ePDVs in vivo em laboratórios úmidos, e os resultados são devolvidos à IA para refinar sua precisão preditiva para a próxima rodada.

    A entrega eficiente e específica do tecido é um pré-requisito para a edição de genes in vivo, diz Zhu. Ela argumenta que a abordagem de sua empresa reduz o custo dos bens e padroniza um processo que historicamente tem sido difícil de dimensionar.

    “É como obter um medicamento pronto para uso [que funciona] para vários pacientes, o que torna os medicamentos mais acessíveis e acessíveis aos pacientes em todo o mundo”, disse Zhu.

    Sua empresa recebeu recentemente a aprovação da FDA para iniciar os testes de terapia CRISPR para distrofia da córnea.

    Combater o problema persistente de dados

    Tal como acontece com muitos sistemas orientados por IA, o progresso na biotecnologia, em última análise, enfrenta um problema de dados. Modelar os casos de borda da biologia humana requer dados de muito mais alta qualidade do que os pesquisadores atualmente podem obter.

    “Ainda precisamos de mais dados de verdade terrestre vindos de pacientes”, disse Aliper. “O corpus de dados é fortemente enviesado sobre o mundo ocidental, onde é gerado. Acho que precisamos ter mais esforços localmente, para ter um conjunto mais equilibrado de dados originais, ou dados de verdade terrestre, para que nossos modelos também sejam mais capazes de lidar com isso.

    A Aliper disse que os laboratórios automatizados da Insilico geram dados biológicos de várias camadas a partir de amostras de doenças em escala, sem intervenção humana, que depois alimenta em sua plataforma de descoberta orientada por IA.

    Zhu diz que as necessidades de IA de dados já existem no corpo humano, moldados por milhares de anos de evolução. Apenas uma pequena fração do DNA “códigos” diretamente para proteínas, enquanto o resto age mais como um manual de instruções para como os genes se comportam. Essa informação tem sido historicamente difícil para os seres humanos interpretarem, mas estão cada vez mais acessíveis a modelos de IA, incluindo esforços recentes como o AlphaGenome do Google DeepMind.

    GenEditBio aplica uma abordagem semelhante no laboratório, testando milhares de nanopartículas de entrega em paralelo, em vez de uma de cada vez. Os conjuntos de dados resultantes, que a Zhu chama de “sistemas de ouro para IA”, são usados para treinar seus modelos e, cada vez mais, para apoiar colaborações com parceiros externos.

    Um dos próximos grandes esforços, segundo Aliper, será a construção de gêmeos digitais de humanos para executar ensaios clínicos virtuais, um processo que ele diz estar “ainda na nascença”.

    “Estamos em um patamar de cerca de 50 medicamentos aprovados pela FDA todos os anos anualmente, e precisamos ver o crescimento”, disse Aliper. “Há um aumento nos transtornos crônicos porque estamos envelhecendo como uma população global … Minha esperança é que em 10 a 20 anos, teremos mais opções terapêuticas para o tratamento personalizado dos pacientes.”

    FONTE: TECHCRUNCH

    DESCOBERTA DE MEDICAMENTOS EDIÇÃO GENÉTICA IA
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